央視網消息：國務院近日提出，從3月1日起，對首批21個罕見病藥品和4個原料藥，參照抗癌藥對進口環節減按3%征收增值稅，國內環節可選擇按3%簡易辦法計征增值稅。雖然具體降稅藥品清單尚未公布，但是對全國2000多萬罕見病患者來說，這無疑是一個好消息。
首批降稅的21種罕見病藥品清單雖然還未正式發布，但專家透露，去年11月，國家藥品監督管理局和國家衛健委就已經遴選出了48個臨床急需境外新藥，包括21種罕見病藥物。
戈謝病是一種易發于嬰幼兒和兒童的罕見病，其有效治療藥物“思爾贊”由法國藥企生產，價格十分昂貴，已被納入上海醫保。
上海市兒科醫學研究所小兒內分泌遺傳副主任醫師張惠文：用的藥是靜脈輸液的“思爾贊”，一次就需要3萬元，一年24次需要六七十萬。如果沒有上海的醫保政策，患者自付是支付不起的。
一些藥企表示，將把降稅紅利全部轉讓給中國患者。事實上，在去年抗癌藥降稅政策的影響下，共有14種抗癌藥終端價格有所下降，下降幅度在2%到6%左右。此外，上海正在著手建設罕見病網絡登記系統，同時加強醫療機構臨床罕見病診療力量建設。
上海市醫學會罕見病專科分會主任李定國：會看罕見病的醫生比罕見病患者還要罕見，所以我們現在抓緊培訓醫生，準備用三年時間培訓五百位醫務人員。
