近年來，惡性腫瘤發病率和死亡率逐年增長，且有明顯的年輕化趨勢，癌癥正成為中國首要的死亡原因和重要公共衛生問題。據《2015年腫瘤登記年報》顯示，2015年中國癌癥患者人數約為429.16萬人，因癌癥去世281.42萬人，平均每天有7500人死于癌癥。據估算，我國每年用于癌癥的治療費用達千億元。
華中科技大學附屬同濟醫院泌尿外科主任葉章群教授
“這也反映出我國目前嚴峻的癌癥形勢和沉重的疾病負擔。隨著老齡化人口的增加，我國癌癥防治工作將面臨著諸多問題和挑戰，未來巨大的癌癥負荷還需要政府以及社會各個機構層面的共同努力。”華中科技大學附屬同濟醫院泌尿外科主任葉章群教授表示：“與此同時，我們也高興地看到，隨著治療手段的完善，我國腎癌患者的五年生存率逐年升高，腎癌正逐步從一個‘絕癥’轉變位一個可以管理的慢性疾病。因此，除了通過綜合干預、篩查加強癌癥早診早治外，優化現有腎癌有效治療藥物的支付方式、提升其可及性，也是延長患者生存期、提高患者生活質量的重要途徑。”
患者援助十年如一日，惠及上萬腎癌患者
為順應國家醫改及“健康中國2030”規劃實施，將癌癥列入慢病管理范疇，提高癌癥患者生存率及國民健康水平，中國癌癥基金會通過不斷探索援助形式，以減輕癌癥患者的經濟負擔，幫助更多癌癥患者獲得優秀藥物治療和爭取長期生存機會，助推“健康中國”宏偉目標的實現。
據中國癌癥基金會理事長趙平介紹，中國癌癥基金會1984成立，經過30多年的砥礪前行，近幾年取得跨越式的進步。主要表現在募捐能力從6年前的2000萬提高到2017的60億，全部都用于援助癌癥患者，幫助他們獲得充分治療、延長生命，同時幫助政府平衡社會關系。從第一個患者援助項目開始到現在，基金會援助藥品數量達到了七八種，總贈藥價值超過160億，受惠人群超過10萬人。
其中，基金會開展的“腎癌患者援助項目”是幾大重點援助項目之一。自2008年啟動以來，該項目已經走過十載春秋并取得可喜的成果。自2008年啟動以來，截止至2017年12月底，項目共援助藥品531516瓶，總價值超過49.5億元，7703位晚期腎癌患者從中獲益，平均獲益時間717天，腎癌患者最長獲益時間已經超過9年。另外，為了幫助眾多腎癌患者爭取繼續序貫靶向治療的機會，2016年2月啟動的后續“腎癌患者援助項目”，截至2017年12月底，已有951位進展期腎癌患者獲益，平均獲益時間為527天（約1.4年），最長獲益時間已經超過2年。
靶向治療腎癌，患者生存邁進“30-40-50”時代
腎癌是我國泌尿系腫瘤中發病率第二高的腫瘤，且發病率逐年升高，嚴重威脅國民健康。國家癌癥中心全國惡性腫瘤登記數據顯示，2011年我國腎癌發病率為3.35/10萬，死亡率為1.12/10萬。 2005年以來，雖然腎癌發病率逐年提高，死亡率卻在下降。隨著對腎癌發病機制研究的不斷深入，臨床藥物不斷研發革新，晚期腎癌的治療取得了長足的進步，患者的生存和生活質量得到了明顯改善。
湖南省腫瘤醫院泌尿外科主任韓惟青教授
湖南省腫瘤醫院泌尿外科主任韓惟青教授表示：“腎癌與其他常見惡性腫瘤相比，預后較好，這得益于外科手術和內科藥物的發展，早中期腎癌患者手術切除后無復發生存期超過5年，總生存期可達10年。晚期腎癌患者采用規范化靶向藥物治療總生存期也已經突破4年。這也說明在延長晚期腎癌患者生存方面，靶向治療的確有效。”
研究顯示，目前治療晚期腎癌患者的一線靶向藥物使中國晚期腎癌患者總生存達到30.7個月；意大利真實世界研究顯示，一線靶向治療經治后使用二線靶向治療能使患者進一步生存獲益，總生存達41.0個月；一項回顧性研究證實，在腎癌全程管理中，持續抗血管生成（TKI-TKI-mTORi）治療模式具有更顯著的生存獲益，將患者總生存延長到50.7個月。至此，晚期腎癌治療已經進入到“30-40-50時代”。
優化靶向治療支付方案，為患者長期生存護航
2017年9月份通過國家談判部分靶向藥物實現降價并納入醫保，大大減輕了患者的負擔。但有些重點靶向治療藥物的醫保覆蓋率以及藥物可及性尚未讓更多的患者獲益。雖然腎癌已經進入到長期生存時代，但不同預后評分的患者生存預期不同，治療時需要綜合考慮患者的療效、經濟及具體病情后進行決策。也就是說，不僅要實現患者長期生存，且要有更高的生活質量。因此，如何實現患者的療效需求與支付能力的平衡，成為現階段腎癌治療領域的主要任務。
對此，葉章群教授表示：“對于長期生存的晚期腎癌患者，首先應該考慮選擇療效及安全性更優的藥物，通常來說，有望獲得長期生存的患者一般情況較好，對腫瘤控制和長期生存都有很高的訴求。在這樣的情況下，我會更傾向于向他們推薦療效和安全性更優的藥物來最大化他們的生存獲益。在保證療效和安全性的情況下再選擇有醫保或援助項目支持的藥物以減輕患者的經濟負擔。”
同時，韓惟青教授強調：“但也不要因為經濟因素而放棄更優的治療方案。實際上，我們也計算過，如果患者生存兩年，通過醫保報銷或患者援助項目用藥的花銷相差無幾。而對于生存期兩年、三年以上的患者，長期生存獲益要考慮經濟因素，接受患者援助項目不僅經濟上獲益更多、更有利，且保證更長的生存期。同時，患者援助項目有利于減輕醫保負擔。醫保與患者援助項目‘兩條腿’走路不僅有利于患者獲益，也有利于醫生從中得出更多的臨床經驗。”
因此，而在達成患者療效需求與支付能力間的均衡方面，中國癌癥基金會腎癌新援助模式的經驗是可以借鑒的。這種優化的支付方式，不僅是對醫保的合理性補充，從腎癌長期治療來看，在為腎癌患者提供最佳療效的前提下，讓腎癌患者選擇更為經濟的治療方案，改善了藥物的可及性以及長期用藥的可能性，很多患者將從中獲益，實現長期生存。
