據(jù)大象新聞10月19日報道，近日，國家藥監(jiān)局官網(wǎng)發(fā)布消息，渤健（Biogen）公司生產(chǎn)的藥物托夫生注射液（Tofersen）在國內(nèi)獲批上市，該藥物專門用于治療SOD1基因突變的成人肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS），即漸凍癥。作為全球首個漸凍癥對因治療藥物，托夫生引發(fā)了廣泛的關(guān)注。
新藥只適用于2%的漸凍癥患者
10月17日，京東集團原副總裁蔡磊團隊的工作人員表示，非常感謝國家的急速引進和藥企的努力，新藥托夫生的上市給一部分漸凍癥患者帶來了生的希望，但是不適用于蔡磊等大多數(shù)的漸凍癥患者，“因為托夫生是一種基因型的藥物，只適用于漸凍癥患者群體中SOD1基因型的患者，而這個基因型的患者僅占到漸凍癥患者群體的2%。”
工作人員還介紹，基因型的漸凍癥患者只占到所有患者群體的10%左右，剩下的都屬于散發(fā)的患者。“蔡磊是屬于剩下90%的散發(fā)型患者。”
蔡磊呼吸、說話變得更加困難，站立需要攙扶
此外，蔡磊的健康狀況也備受關(guān)注，蔡磊團隊工作人員說，自今年上半年以來，蔡磊的身體狀況持續(xù)下滑，今年5月份，蔡磊曾因一場感冒住進了ICU，“與普通人不一樣，對常人來說一場普通的感冒，對他來說就可能導(dǎo)致病情嚴重惡化”。
目前，在日常生活中，蔡磊還需要在人攙扶的情況下站立和行走，說話、發(fā)聲、呼吸、吞咽等日常功能也變得更加困難。“團隊擔(dān)心工作室人多，會發(fā)生交叉感染，目前蔡總在家居家辦公，我們接觸他的時候，也都需要佩戴口罩，盡可能地降低各種風(fēng)險。”該工作人員稱。
盡管面臨個人困境，蔡磊及其團隊仍在積極推動漸凍癥藥物研發(fā)和治療進展。今年，他們與多家科研機構(gòu)、藥企、醫(yī)療機構(gòu)等進行合作，共同搭建漸凍癥藥物開發(fā)的聯(lián)合實驗室網(wǎng)絡(luò)。
“我們也和各方一起，來加速臨床前和臨床的試驗，并且已經(jīng)合作和推動了100多條漸凍癥藥物和治療的管線。目前已經(jīng)在天壇醫(yī)院、北醫(yī)三院、清華大學(xué)玉泉醫(yī)院，還有杭州市第一人民醫(yī)院等醫(yī)院啟動了一些漸凍癥新藥的臨床研究，并且也獲得了一些階段性的進展。”蔡磊團隊工作人員還向記者表示，蔡磊成立的漸凍癥患者數(shù)據(jù)平臺目前已經(jīng)鏈接了近15000名患者，“這已經(jīng)是世界上最大的以患者為中心的360度全生命周期的漸凍癥科研數(shù)據(jù)平臺，蔡總還呼吁了一個千人志愿遺體和腦脊髓組織的捐獻，也是從0到1地推動了中國漸凍癥腦脊髓病理科研的樣本庫的搭建。”
同時，蔡磊團隊還與華大集團、中科院超算中心合作，進行漸凍癥患者規(guī)模化開放基因庫的建設(shè)和分析，建立了大規(guī)模的患者血液和腦脊液蛋白組學(xué)、代謝組學(xué)、毛發(fā)血液重金屬分析、iPSC分化運動神經(jīng)元、ALS類器官等科研樣本平臺。
新聞綜合齊魯晚報、大象新聞、中華網(wǎng)等
