我國科學家在誘導性多能干細胞治療重大疾病的研究中取得突破，首次利用干細胞再生療法功能性治愈1型糖尿病。
由天津市第一中心醫院沈中陽、王樹森研究組，北京大學、昌平實驗室鄧宏魁研究組與杭州瑞普晨創科技有限公司組成的研究團隊，利用化學重編程技術誘導多能干細胞制備胰島細胞，并將其移植給一名1型糖尿病患者，取得了臨床功能性治愈的療效。該成果9月25日晚發表于國際權威期刊《細胞》。
天津市第一中心醫院王樹森主任介紹，糖尿病是威脅人類健康的重大疾病，1型糖尿病是其中較為嚴重的一種。當前常用的治療方法難以實現血糖的精準調控，導致多種并發癥發生，嚴重影響患者的生活質量。目前胰島移植臨床療效已取得一定進步，但胰腺供體短缺的問題，大大限制其廣泛應用，人誘導性多能干細胞制備的胰島細胞有望突破此瓶頸。
據介紹，該名患者1型糖尿病史11年，完全依賴胰島素治療，但血糖控制較差，多次出現嚴重低血糖。移植后患者恢復了內源自主性、生理性的血糖調控，移植75天后，完全擺脫了胰島素注射治療，并持續1年以上。目前各項糖尿病相關指標均達到正常人水平，實現了1型糖尿病的臨床功能性治愈。這項臨床研究建立在大量臨床前研究和國家干細胞臨床研究備案基礎上，對糖尿病治療策略的革新具有重要價值。
“用多能干細胞制備的胰島細胞為糖尿病移植治療提供了新的來源。”北京大學干細胞研究中心主任鄧宏魁教授介紹，多能干細胞具有無限增殖的特性和分化成生物體所有功能細胞類型的能力，是再生醫學領域關鍵的“種子細胞”。團隊通過化學小分子調控的手段實現了將人體細胞誘導為多能干細胞，開辟了人多能干細胞制備的全新途徑。該技術因此榮獲2024年未來科學大獎“生命科學獎”。
鄧宏魁教授表示，化學重編程技術制備的功能細胞在臨床治療疾病的初步成功，表明化學重編程有望成為高效制備各種功能細胞類型的通用底層技術，為細胞治療在重大疾病治療上的廣泛應用開辟了新路徑。
